为满足更多儿童用药市场需求，近年来，我国儿童新药研发呈现出快速增长的良好态势。数据显示，2019年至今，国家药监局已批准282个儿童用药，国产品种占比超过70%。
其中，2021年儿童药获批数量为47个，2022年获批66个，2023年获批92个。而2024年1月至8月，我国共批准49个儿童药上市，儿童药上市速度进一步加快。
儿童用药是全球共性问题，近年来，国家药监局落实优先审评审批政策，鼓励儿童用药的研发创新，儿童用药上市速度加快。如不久前，国家药监局加速批准了一款用于治疗神经纤维瘤儿童患者的专用药——硫酸氢司美替尼胶囊。据悉，该品种采用的是全球同步研发策略，基于国际多中心临床试验证据，在我国通过优先审评审批程序，获得全球同步上市批准。
值得注意的是，2024年获批上市的儿童用药中包括多个罕见病用药。如盐酸替洛利生片扩展儿童适应证，用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。据悉，发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病，5岁即可起病，超过50%的发作性睡病患者在18岁之前出现首发症状。盐酸替洛利生片是目前上市能改善发作性睡病的日间过度睡眠和猝倒的口服非精神类管控药物。
为丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，近日，我国发布《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》，第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
据悉，前四批清单30个已上市药品中，27个为清单发布后头次获批上市，且其中12个为国内新通用名药品。13个为国内已上市但无儿童适宜剂型，2个为国内已上市但无儿童适宜规格，更好地匹配了不同年龄段儿童的用药需求，增加儿童用药顺应性，促进了药物合理使用，提升临床用药可及。
此外，为规范药品说明书中儿童应用信息，国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序(试行)》，针对儿科临床急需药品，通过企业加强科学研究，监管部门组织严谨评价，在说明书中增补儿童应用信息，更好地保障儿童临床用药的安全和有效。截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药，如儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。
为加快完善研发技术要求，国家药监局已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则，如《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》、《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》等，与发达国家监管水平相当。
据悉，在一系列利好政策的支持下，国内药企也积极推动儿童药创新研发。如葫芦娃药业作为儿童药企业，其新药研发也紧盯儿童药市场，3款新药正在火速推进。
葫芦娃药业表示，随着各项政策的落地，公司在儿童药领域的布局将进一步深入，尤其是在研发方面，将集中优势资源加快儿药项目的研发进程，更好的为广大儿童的健康做好服务。目前公司有两款中药新药和1款化药改良新药进展较快，均属于儿童药。
